Normalmente quais são os problemas das doenças raras?

• São doenças crónicas e graves que colocam muitas vezes a vida em risco;
• Manifestam-se na idade adulta;
• Apresentam uma diversidade de distúrbios e sintomas que variam de doença para doença e de doente para doente;
• São maior parte das vezes incapacitantes, colocando em risco a qualidade de vida;
• Muitas não têm tratamento específico;
• Implicam elevado sofrimento para o doente e para a sua familia;